Caracteristicas de un ensayo clinico
Tipos de ensayos clínicos
Los ensayos clínicos son experimentos u observaciones realizados en la investigación clínica. Estos estudios prospectivos de investigación biomédica o conductual en participantes humanos están diseñados para responder a preguntas específicas sobre intervenciones biomédicas o conductuales, incluidos los nuevos tratamientos (como nuevas vacunas, fármacos, opciones dietéticas, suplementos dietéticos y dispositivos médicos) y las intervenciones conocidas que justifican un mayor estudio y comparación. Los ensayos clínicos generan datos sobre la dosis, la seguridad y la eficacia[1] y sólo se llevan a cabo una vez que han recibido la aprobación de las autoridades sanitarias o de los comités de ética del país en el que se pretende aprobar la terapia. Estas autoridades son responsables de examinar la relación riesgo/beneficio del ensayo; su aprobación no significa que la terapia sea «segura» o eficaz, sino que el ensayo puede llevarse a cabo.
Dependiendo del tipo de producto y de la fase de desarrollo, los investigadores inscriben inicialmente a voluntarios o pacientes en pequeños estudios piloto, y posteriormente llevan a cabo estudios comparativos a mayor escala. Los ensayos clínicos pueden variar en tamaño y coste, y pueden implicar a un único centro de investigación o a varios, en un país o en varios. El diseño de los estudios clínicos tiene como objetivo garantizar la validez científica y la reproducibilidad de los resultados.
Ensayos clínicos de la vacuna covid
Se utilizó el Registro de Ensayos Clínicos de la UE (clinicaltrialsregister.eu) para identificar los ensayos clínicos de intervención relacionados con enfermedades raras (n = 51) y para componer un grupo de control de ensayos clínicos en enfermedades no raras (n = 102) para una mayor comparación de las características del ensayo.
No se encontraron diferencias significativas en el uso de la supervivencia global como criterio de valoración primario en los ensayos clínicos entre las enfermedades raras y las no raras (9,8% frente al 13,7%, respectivamente). Sin embargo, los ensayos clínicos en enfermedades raras tenían menos probabilidades de ser ensayos controlados aleatorios (62,7% frente al 83,3%). Los ensayos clínicos de enfermedades raras y no raras variaron en cuanto al enmascaramiento, siendo menos probable que los ensayos de enfermedades raras fueran a doble ciego (45,1% frente a 63,7%). Los comparadores activos se utilizaron con menos frecuencia en los ensayos de enfermedades raras (36,4% frente al 58,8% de los ensayos controlados). Los ensayos clínicos en enfermedades raras inscribieron a menos participantes que los de enfermedades no raras: en Letonia (media de 18,3 frente a 40,2 sujetos, respectivamente), en el Espacio Económico Europeo (media de 181,0 frente a 626,9 sujetos) y en todo el ensayo clínico (media de 335,8 frente a 1406,3 sujetos). Sin embargo, no encontramos diferencias significativas en la duración del ensayo entre los grupos (media de 38,3 frente a 36,4 meses).
Definición y fases de los ensayos clínicos
Número 1: Contribuciones del sector público y sin ánimo de lucro al desarrollo de medicamentos: Alcance histórico, oportunidades y desafíos , Primavera 2021 , pp. 139 – 151 DOI: https://doi.org/10.1017/jme.2021.19[Abre en una nueva ventana]
Aaron Kesselheim es el editor de Health Policy Portal. El Dr. Kesselheim es el editor jefe de JLME y director del Programa de Regulación, Terapéutica y Derecho del Hospital Brigham y de Mujeres/Escuela de Medicina de Harvard. Esta columna presenta análisis y perspectivas oportunas sobre cuestiones en la intersección de la medicina, el derecho y la política sanitaria que son directamente relevantes para la atención al paciente. Si desea colaborar con esta sección de JLME, póngase en contacto con el Dr. Kesselheim en [email protected]. Referencias
Estudio de ensayo clínico
En la primera entrega de esta serie sobre la investigación clínica se analizó brevemente la historia de la investigación clínica, su definición y nuestra búsqueda de la «verdad universal «*. En esta entrega se abordan algunos de los conceptos centrales relacionados con la investigación clínica y lo que se entiende por solidez de la evidencia científica. También empezamos a hablar de los diferentes diseños de investigación clínica junto con sus respectivos puntos fuertes y débiles.
Las pruebas de exposición (exposición es el término más general; una intervención es un tipo de exposición) deben realizarse en la población general de pacientes que pueden necesitarla en el futuro se basan en una muestra limitada (una muestra es un subconjunto selecto de una población que el investigador espera que represente a la población general, pero que es poco probable que lo haga). Esta limitación se ve agravada por el hecho de que las enfermedades no se distribuyen de forma aleatoria, mientras que las muestras suelen serlo, y las causas de las enfermedades son multifactoriales.
una relación lineal-semilineal en términos de intervenciones y resultados, mientras que la medicina clínica está repleta de «puntos de corte» (figura). Un punto de corte supone que existe algún valor o rango de valores que determina lo que es normal y lo que es anormal.
